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进行性肌营养不良是什么

进行性肌营养不良是一种罕见的基因缺陷性的疾病。患者临床特征是逐渐加重肌肉无力以及肌肉的萎缩，同时还会出现中枢神经系统以及心脏、骨骼、呼吸和胃肠道等多部位的病变。

患者典型的症状是出现肌肉的无力以及肌肉萎缩，同时会伴有容易摔跤等相应的症状，患者还可以出现智力障碍以及腹胀、腹泻等胃肠道症状，严重的患者会因为心力衰竭或者呼吸道衰竭而导致死亡的可能。因为该疾病是基因缺陷性的疾病，所以目前并没有特别有效的治疗方法，主要是采取康复训练以及药物等综合性治疗。